Arriba a Espanya un nou tractament per a l’amiloïdosi cardíaca per transtiretina

Bayer va anunciar aquest dilluns la disponibilitat a Espanya de Beyonttra (acoramidis), el primer tractament que ofereix una estabilització pràcticament completa de la transtiretina (TTR) en pacients amb amiloïdosi cardíaca per transtiretina (ATTR-CM), tant de tipus natiu com variant.

Beyonttra és una molècula petita, selectiva i d’administració oral, dissenyada per actuar sobre l’origen de la malaltia mitjançant la reducció dels dipòsits d’amiloide al cor i la ralentització de la seva progressió, segons va informar Bayer.

L’ATTR-CM és una patologia greu, infradiagnosticada i infratractada, produïda per la desestabilització de la proteïna TTR, essencial en funcions com el transport de tiroxina i vitamina A. El seu desdoblament genera fibril·les d’amiloide que alteren l’estructura i la funció del cor, podent derivar en insuficiència cardíaca, hospitalitzacions recurrents, deteriorament funcional i mortalitat prematura. La supervivència mitjana sense tractament se situa entre 2,6 i 3,6 anys.

La malaltia podria afectar més de 400.000 persones a nivell global, en la seva majoria encara sense diagnosticar, a causa de símptomes inespecífics com fatiga, dispnea o edemes. Els pacients esperen de mitjana 39 mesos fins a rebre un diagnòstic correcte, i fins a un 60% consulta amb tres o més metges abans d’arribar al diagnòstic definitiu.

Tot i els avenços recents, persisteixen reptes en la gestió clínica i terapèutica de l’ATTR-CM. Segons el doctor Pablo García-Pavía, cap de la Unitat de Cardiopaties Familiars de l’Hospital Puerta de Hierro Majadahonda, “la disponibilitat d’una nova alternativa que estabilitza gairebé completament la TTR, ajudant a una menor producció de fibril·les d’amiloide, marca un avenç rellevant en la pràctica clínica. Aquesta nova teràpia permet intervenir en etapes més primerenques del procés patològic, podent oferir als pacients més temps de vida i més temps fora de l’hospital, obrint noves perspectives en la gestió de l’ATTR-CM”.

Beyonttra actua com a modulador oral selectiu, estabilitzant pràcticament per complet (≥90%) la TTR, inspirant-se en una mutació natural protectora, la T119M, observada en algunes persones, aconseguint una major estabilitat natural de la TTR. És l’únic estabilitzador amb aquest nivell d’estabilització segons fitxa tècnica. El seu mecanisme evita el desdoblament de la TTR i la formació de fibril·les d’amiloide, preservant la funció cardíaca i allargant la supervivència.

La doctora Rocío Eiros Bachiller, cardiòloga de l’Hospital Universitari de Salamanca, destaca que les dades clíniques mostren “diferències ràpides en comparació amb placebo en variables de qualitat de vida i en biomarcadors clau, a més amb excel·lents, i també ràpids, resultats en mortalitat i hospitalització cardiovascular. Aquesta nova teràpia ofereix una oportunitat real per modificar el curs de la malaltia, amb resultats ràpidament mesurables i observables”.

L’aprovació es fonamenta en l’assaig de fase III ATTRibute-CM, que va avaluar acoramidis enfront de placebo en pacients amb ATTR-CM de tipus salvatge o variant. Els resultats van mostrar que els pacients tractats tenien una probabilitat un 80% més gran d’assolir un millor desenllaç clínic global, així com una reducció del 36% en el risc combinat de mortalitat per qualsevol causa o primera hospitalització cardiovascular als 30 mesos. El tractament també va reduir en un 50% la taxa anualitzada d’hospitalitzacions cardiovasculars, amb millores addicionals en capacitat funcional i qualitat de vida, i una estabilització pràcticament completa de la TTR. A més, ha mostrat un perfil de seguretat mantingut a llarg termini.

El director mèdic de Bayer Espanya, doctor Guido Senatore, subratlla que aquest llançament suposa “un pas més en aquesta trajectòria, en oferir una solució pionera en una malaltia d’alta complexitat on fins ara les opcions eren molt limitades.”